Moderna sela pacto com Life Edit Therapeutics para combater doenças genéticas

23-fev-2023 - Última atualização em 23-fev-2023 às 17:15 GMT

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O acordo reunirá a plataforma de mRNA da Moderna e a experiência em edição de genes da Life Edit, incluindo uma forma emergente e de alta precisão de edição de genes chamada edição de base. O objetivo é desenvolver tratamentos ou mesmo curas para doenças genéticas desafiadoras; detalhes sobre as indicações específicas ainda não foram divulgados.

Algumas das terapias de edição de genes mais avançadas envolvem a extração das células de um paciente, a edição de seu genoma no laboratório e a devolução ao paciente. Um exemplo proeminente dessa chamada abordagem ex vivo é o exa-cel, uma terapia desenvolvida pela CRISPR Therapeutics e pela Vertex Pharmaceuticals em testes de fase 3 para o tratamento da doença falciforme. As terapias de edição genética in vivo são uma forma mais recente da tecnologia que é entregue diretamente ao paciente. Uma das terapias de edição de genes in vivo mais avançadas é o NTLA-2001 da Intellia Therapeutics, que está em desenvolvimento clínico inicial para o tratamento da amiloidose por transtirretina (ATTR).

Como parte do acordo, a Moderna e a Life Edit trabalharão juntas no desenvolvimento pré-clínico de terapias genéticas in vivo baseadas em mRNA. A Moderna financiará essa pesquisa e poderá optar por levar um candidato desenvolvido na colaboração para desenvolvimento e comercialização adicionais. Em troca, a Life Edit receberá um pagamento adiantado não revelado, além de pagamentos de marcos de desenvolvimento e royalties sobre quaisquer terapias comercializadas a partir da colaboração.

"Na Moderna Genomics, estamos trabalhando constantemente para acelerar novos alvos terapêuticos que podem um dia levar à próxima geração de medicamentos de mRNA transformadores para pacientes", afirmou Eric Huang, gerente geral e diretor científico da Moderna Genomics. “Através de nossa colaboração com a Life Edit, esperamos aproveitar o poder das tecnologias de edição de genes como parte de nosso mecanismo de pesquisa e desenvolvimento mais amplo, ajudando a avançar nossa missão e cumprir a promessa do mRNA”.

Terapêuticas de mRNA são moléculas de ácido ribonucléico de fita simples que permitem que drogas biológicas complexas sejam produzidas no próprio corpo do paciente, em vez de em um ambiente de fábrica tradicional. A tecnologia está em desenvolvimento há décadas e provou seu potencial como forma de fornecer vacinas contra o COVID-19. Os gigantes rivais do mRNA Moderna e BioNTech, em particular, ganharam reconhecimento mundial por comercializar seus candidatos a vacina COVID-19 em tempo recorde em 2020.

O uso não vacinal de mRNA também está atraindo grande atenção dos investidores. De acordo com uma análise recente da GlobalData, se cinco dos principais candidatos terapêuticos de mRNA chegarem ao mercado, suas vendas combinadas poderão chegar a mais de US$ 2 bilhões até 2028.

Um desafio comum para terapias de edição de genes in vivo é sua entrega ao paciente. Por exemplo, o material genético que codifica nucleases guiadas por RNA – proteínas que cortam o DNA em um local específico – tende a ser maior do que muitos sistemas de entrega podem carregar. A Life Edit Therapeutics, uma empresa do portfólio da ElevateBio, contorna esse problema produzindo nucleases guiadas por RNA que são menores que as nucleases tradicionais, tornando-as mais fáceis de fornecer in vivo.

Outros participantes da indústria de biotecnologia também estão fazendo fila para combinar o potencial do RNA com a edição de genes. Em janeiro de 2022, a Pfizer se uniu à Beam Therapeutics para desenvolver terapias de edição de base de mRNA in vivo para doenças genéticas raras do fígado, músculos e sistema nervoso central. E nesta semana, a Brain Biotech fechou um acordo com a Transcode Therapeutics para fornecer uma nuclease CRISPR precisa contra o câncer em tumores usando uma plataforma de RNA.